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会社に関する質問

会社設立はいつですか？

日本オルガノン株式会社をスピンオフし、2003年4月、神戸市に設立。同年10月よりキナーゼに特化した創薬支援事業および創薬事業の展開を目的として業務を開始しました。

設立経緯を教えて下さい。

当社は、鐘紡から新薬事業の営業譲渡を受けた、オランダの製薬企業Organon N.V.（以下、「オルガノン」）の日本法人、日本オルガンノン株式会社（以下、「日本オルガノン」）からスピンオフしてできた会社です。2002年にオルガノンの主力製品であったうつ病の薬が米国で特許切れとなり、オルガノンが全世界的なリストラを開始しました。その当時、日本オルガノンの医薬研究所の幹部であった創業メンバーは、日本オルガノン時代から特化して研究してきたキナーゼには将来性があると考え、同社の支援を得て独立いたしました。

社名の由来を教えて下さい。

社名である「カルナ（CARNA）」は、ローマ神話の「人間の健康を守る女神」です。また、「身体の諸器官を働かせる女神」、「人間生活の保護女神」などとも言われています。
当社グループは生命科学「バイオサイエンス（Bioscience）を探求することで、「人々の生命を守り、健康に貢献することを目指す。」ことを基本理念としています。まさに「カルナ（CARNA）」でありたいと思っています。

上場したのはいつですか？

2008年3月25日にジャスダック証券取引所NEO市場（現・東京証券取引所グロース市場）に上場しました。

強みを教えて下さい。

当社グループは、キナーゼを標的にした創薬研究に必要な材料および情報を提供する日本でも数少ない会社のひとつです。特に、創薬研究に必須であるキナーゼタンパク質は、世界で最も多種類の品揃えを誇り、それらを用いた化合物の網羅的なプロファイリングは、創薬研究に有用な情報を提供することができます。キナーゼタンパク質は、遺伝子の取得からタンパク発現～精製までを自社で一貫して行っていますので、高品質の製品をお客様のニーズに合わせて幅広くご用意することができます。
これらの世界有数のキナーゼタンパク質創薬基盤技術は、自社の創薬研究にも活用することができます。

会計監査人を教えて下さい。

有限責任監査法人トーマツを会計監査人として選任しております。
詳しくは「会計監査の状況」をご覧下さい。

所在地を教えて下さい。

当社へのアクセス（当社の所在地）は「会社概要 > アクセスマップ」をご覧下さい。

経営方針・経営戦略に関する質問

中長期的な経営戦略について教えて下さい。

中長期的な経営戦略については「中期経営計画」をご覧下さい。

配当政策について教えて下さい。

当社は創薬型バイオベンチャーとして研究開発に先行投資をすることをビジネスモデルと事業しておりますが、早期の全社黒字化に向けて取り組んでおります。株主の皆さまへの利益還元は重要な経営課題と認識しており、今後の経営成績及び財務状態を勘案し、利益配当等を含め総合的に検討してまいります。

創薬の収益モデルについて教えてください。

当社が創製した医薬品候補化合物の知的財産権に基づく開発・商業化の権利を製薬会社等に導出（ライセンスアウト）し、その対価として契約一時金、一定の開発段階を達成した際のマイルストーン、新薬の上市後の売上高に応じたロイヤリティ収入を獲得するビジネスモデルです。
比較的早期に有効性が確認できる「がん領域」は最大フェーズ２試験まで当社で臨床試験を実施し、それ以外の疾患はフェーズ１試験もしくは前臨床試験まで実施し、早期ライセンスアウトすることを基本方針としています。

コーポレート・ガバナンスに対する取り組みについて教えて下さい。

当社グループは、経営の健全性ならびに透明性を高めることを通じて企業価値の最大化を図ることが重要であると考えております。このため、コーポレート・ガバナンスの強化を重要な経営課題と認識し、業務執行に対する厳正な監督機能の充実や内部統制システムに基づく業務執行の妥当性、違法性ならびに効率性のチェック・管理機能を有効に発揮させることによって、経営の健全性ならびに透明性の向上に積極的に取り組んでおります。さらに役員および従業員のコンプライアンスの徹底についても、重要施策として積極的に取り組んでおります。詳しくは「コーポレート・ガバナンス」をご覧下さい。

ビジョンを教えてください。

当社グループの大きな発展・飛躍は創薬事業の成否が鍵を握るものと考えております。がん疾患や自己免疫疾患などで苦しむ患者の方々に、一刻も早く有効な治療薬をお届けしたいと考えております。
米国では、バイオベンチャーが育ち、創薬が国を支える産業になっております。当社グループもこれからの発展により、国を支える企業の一員として飛躍したいと考えております。

決算・財務に関する質問

最新の業績教えて下さい。

業績の詳細は「決算短信」をご覧下さい。

決算関連資料の入手場所を教えて下さい。

決算関連資料は「IR資料」をご覧下さい。

決算期を教えて下さい。

12月31日です。

決算発表日はいつですか？

決算発表のスケジュールは「IRスケジュール」をご覧下さい。

株式に関する質問

証券コードを教えて下さい。

4572です。

売買単位株式数を教えて下さい。

100株です。

株主総会はいつ開催されますか？

毎年3月に開催します。

株主優待制度はありますか？

株主優待の制度はありません。

パイプラインに関する質問

新たに開始されるAS-1763 フェーズ 1b 試験 用量拡大パートの内容を分かりやすく説明してください。（2024.9）

用量拡大パートの概要は以下の通りです。試験の詳細は、今後学会で発表いたします。 今回の試験は、患者様を3つの群に分けて、AS-1763を投与して有効性と安全性を調べます。コホート1はCLL/SLL患者群、コホート2はB-cell NHL患者群、コホート3はピルトブルチニブ前治療歴のある患者群です。いずれも2ライン以上の全身治療歴のある患者様が対象となります。AS-1763は1日2回経口投与し、原則、2サイクル（1サイクル28日）ごとにCT検査、血液検査等を実施して効果を判定します。副作用で投与が継続できなくなるか、疾患の増悪が認められるまでAS-1763の投与は続きます。各コホートにつき、2用量又は3用量を設定し、各用量群に所定の数の患者様にエントリーいただき、割り当てられた用量のAS-1763を投与します。各用量の効果と安全性を総合的に評価し、次段階のフェーズ2試験の推奨投与量を決めていきます。用量漸増パートでは、用量ごとに慎重に安全性をチェックする期間が必要でしたが、用量拡大パートでは、多施設で同時に患者様のリクルートを進めることができるため、臨床試験は用量漸増パートよりもさらに早く進むことになります。また、この用量拡大パート（コホート３）では、ピルトブルチニブが効かなくなった患者様や副作用で投与を継続できなくなった患者様への投与が実施されるので、ピルトブルチニブとの差別化データが得られることが期待されます。（2024.9）

複数の企業が開発を進めているBTK分解誘導剤（BTK degrader）の臨床試験が順調に進んでいると聞きましたが、BTK分解誘導剤はAS-1763の競合薬となり得るのでしょうか。（2024.8）

近年、タンパク質分解誘導剤が新しいメカニズムの創薬として注目されており、BTKを標的としたBTK分解誘導剤の臨床試験も進めれらています。いくつかのBTK分解誘導剤に関しては臨床試験の途中経過が学会等で発表されています。当社のAS-1763は、初期の臨床結果ではありますが、これらのBTK分解誘導剤とほぼ同等の奏効率を示しております。また、現時点におきまして、有害事象の発現頻度並びに重症度は、AS-1763のほうが低く、安全性に優れていると考えています。また、AS-1763の治験に参加いただいている先生方は、BTK阻害薬に精通する非常に著名な方々であり、AS-1763の治験への患者エントリーを積極的に進めていただいていることから、BTK分解誘導剤と比べてAS-1763のもつポテンシャルを高く評価していただいていると考えています。（2024.8）

sofnobrutinib (AS-0871）に関して、導出パッケージとはどのようなものでしょうか？また、パートナリング活動について、進捗状況を開示して欲しい。パートナリング活動中は、臨床開発は進捗することなく止まったままでしょうか。（2024.5）

sofnobrutinibは、慢性特発性蕁麻疹（chronic spontaneous urticaria、以下CSU）を最初の適応疾患として開発を目指して、オランダでフェーズ1試験を実施いたしました。本フェーズ１試験は、健常人を対象として薬剤の安全性、忍容性および薬物動態プロファイルを確認することが目的であり、当該項目に関して良好な結果が得られています。当該結果の最終報告書を2023年11月に受領し、その内容を基に導出パッケージを作成しました。当該結果に関する報告書及びデータは膨大な量であり、さらに臨床試験のために実施した、多数の非臨床試験の報告書・データも別途存在しております。それらの報告書、データに関して、交渉相手先がdue diligence (DD)において詳細に調査いたします。従いまして、交渉がスムーズに進むように予め、DD用に取りまとめたものを用意しておき、またそこから要点だけを書きだした秘密保持契約下における開示資料、さらに重要な個所だけにした初期面談用資料を作成することを「導出パッケージの作成」と呼んでいます。
通常、パートナリング活動では、興味を有する会社との面談、その後の数回のフォローアップを経て、秘密保持契約を締結した時点から、本格的な交渉が始まりますが、ここまでに数か月を要することが一般的です。そこから詳細な議論、膨大な資料のDD等を経て、契約がまとまるまでにさらに数か月以上を要しますので、できるだけスムーズにDDが開始できるようにパッケージ化することが重要です。
sofnobrutinib (AS-0871)のパートナリング活動の進捗状況につきましては、交渉の状況自体、交渉の駆け引きに重要な情報となるとともに、秘密保持契約では、導出交渉をしている事実も秘密保持の対象となっていることが多いため、その開示について慎重にならざるを得ないことをご理解いただけますと幸いです。
また、通常、医薬品開発においては、臨床試験以外にもフェーズ2試験以降の臨床開発計画の遂行に重要な非臨床試験があり、これらは非常に時間を要することから、臨床試験と並行して実施することが一般的です。sofnobrutinibに関しても、現在、このような非臨床試験を実施しており、パートナリング活動をしながら、臨床試験以外の部分で開発を進めています。（2024.5）